“六一”國際兒童節前夕，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）的網站悄然發生變化——“兒童用藥專欄”正式開通。欄目匯集兒童用藥領域的政策法規、技術指南等信息，未來將成為企業、醫生、公眾了解國家兒童用藥政策法規，把握研發技術要求，與藥監部門互動溝通的重要窗口。

“今年以來，藥審中心把‘支持研發兒童藥’作為‘深化學史力行，我為群眾辦實事’的實踐之一。設置專欄，正是為了鼓勵和促進兒童用藥的研發和創新?！彼帉徶行闹魅慰追逼越榻B，近年來，藥監部門積極作為，出臺了一系列鼓勵兒童用藥申報及優先審評審批的政策措施，經過近3年的改革實踐，已取得階段性成果：兒童用藥審評標準體系及評價方法逐步完善，研發活力明顯提升；修訂增補已上市藥品說明書中的兒童用藥信息，指導兒科臨床合理用藥；一批臨床急需的兒童用藥優先獲批上市，更好地滿足了兒科臨床用藥需求。

回應臨床急需

在首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥學部主任王曉玲看來，臨床上“兒童吃藥靠掰、用量靠猜”的困局由來已久：兒童專用藥品種不夠豐富，兒童接受度差，適宜低齡兒童的劑型、規格缺乏——“2011年受原衛生部藥政司委托，北京兒童醫院聯合全國15家大型兒童醫院，對兒童用藥現狀進行了調查，結果顯示，兒童專用藥品僅46種，占15家醫院兒科用藥共同目錄的4.37%；2歲以下兒童適宜劑型對應的品種不足30%。2011年—2019年北京兒童醫院課題數據顯示，至少45%的藥品說明書缺乏兒童用法用量?！?/span>

為破解兒童用藥短缺難題，2014年，原國家衛生計生委、國家發改委、原國家食藥監總局等六部門聯合發布《關于保障兒童用藥的若干意見》，從鼓勵研發創制、加快申報審評、確保生產供應等多個環節對保障兒童用藥提出了具體要求。2016年，原國家衛生計生委、工信部、原國家食藥監總局組織兒科臨床和藥學專家，根據臨床需求，制定了首批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》（以下簡稱《清單》）；2017年、2019年，第二批、第三批《清單》又先后發布。

 “藥審中心持續鼓勵《清單》中品種的申報與審評。今年3月底獲批上市的2類改良型新藥水合氯醛/糖漿組合包裝就是首批《清單》中的品種?！彼帉徶行幕幣R床一部部長楊志敏介紹，該品種是鎮靜類藥物，批準用于兒童檢查和操作前的鎮靜與催眠。多年來，我國僅有該品種的醫療機構制劑，缺少上市藥品，此次獲批上市的品種是在境外上市的水合氯醛口服液及我國醫療機構制劑的基礎上進行改良，實現了兒童劑量的精準計量，提高了口感適宜性。

 “截至目前，已有12個《清單》品種完成技術審評獲批上市，11個《清單》品種的上市申請正在審評中，另有5個《清單》品種已批準開展臨床試驗?！笨追逼越榻B，特別是自2020年7月1日新修訂《藥品注冊管理辦法》實施后，審評資源進一步回歸臨床急需，按照國家藥監局發布的《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》，“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、新劑型、新規格”均可申請適用優先審評審批程序。為此，藥審中心對兒童用藥開辟獨立審評通道，設立“兒童用藥”特殊標識，并在溝通、受理、審評等環節主動服務，提高品種處理效率，確保優質兒童用藥盡快上市。

數據顯示，截至目前，通過優先審評通道獲批上市的兒童用藥累計達32個，2021年至今已有12個兒童用藥獲批上市，完成數量及審評速度均有明顯提升。

消除用藥隱患

兒童用藥規格不全、劑型少，造成臨床上不得不將成人劑型、規格的藥品分割后用于兒童，“2018年，北京兒童醫院病房藥房口服藥物分劑量調查顯示，住院藥房共有片劑99種，79種需要分劑量，個別品種用于早產兒需要拆分至1/25乃至1/50?！蓖鯐粤峤榻B，藥品分拆易引發藥效下降、劑量不準確、藥物被污染等一系列問題，給兒童健康帶來風險。此外，兒童藥物臨床試驗數據缺乏、說明書兒童適應癥用法用量缺乏、兒科臨床指南起步晚數量少、兒童用藥循證指南空缺等問題也是兒童用藥存在的安全隱患。

為解決兒科臨床用藥痛點，保障兒童用藥安全有效，解決我國兒童用藥臨床工作中存在的藥品說明書修訂滯后，特別是已有研究證據的兒童適應癥、用法用量、注意事項、不良反應等內容不能及時納入說明書等問題，刻不容緩。為此，藥審中心與國家兒童醫學中心密切合作，設立了“中國兒童用藥說明書規范化項目”，共同組織研究推進。

楊志敏介紹，2018年6月，已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規范與增補工作正式啟動。藥審中心利用兒童醫療機構數據資源，采用真實世界研究方法，盡快完善兒童應用信息，以指導臨床合理用藥，先后審評篩選出兩批建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內容，并向社會公開征求意見。第一批增加兒童適應癥及用法用量的已上市藥品說明書已于5月31日正式發布。

激發研發活力

 “要解決兒童藥品短缺問題，首先要解決好兒童藥品研發動力不足的困境，需要有關部門共同努力，營造更好的產業發展環境?！笨追逼员硎?，新修訂《藥品注冊管理辦法》實施后，藥審中心發布了多項專門針對兒童藥品研發的技術指導原則，通過政策引導和建立標準化的評價體系，吸引企業在兒童藥品研發方面給予更多關注和投入。

 “受益于審評政策扶持及兒童用藥需求增長，國內兒童用藥研發平臺搭建、研發投入不斷加強，企業研發實力也有所增強，但兒童用藥研發周期長、成本高、利潤低、企業研發動力不足的現象仍未徹底改變?！笨抵ニ帢I股份有限公司副總裁洪麗萍表示，相對于成人制劑，兒童用藥研發中，輔料的選擇及其安全性、幼齡動物實驗、兒童用藥研究關鍵技術突破等均面臨不小的挑戰。企業的投入回報率不高，客觀上長期掣肘兒童藥品研發工作。

但讓主管公司新藥研發的洪麗萍振奮的是，上述問題已得到審評部門的重視與關注。“近年來藥審中心陸續發布了一系列專門針對兒童用藥的技術指導原則，可見審評部門對于兒童用藥研發與技術評價工作的重視。這對兒童用藥研發甚至整個兒童用藥行業來說都是一大利好，企業研發積極性高漲?！?/strong>洪麗萍表示，技術指南的發布給一直深耕兒童用藥行業卻遭遇市場與政策瓶頸的企業帶來了希望。